Datadeling vil være en vigtig drivkraft i Trump s 500 millioner dollars kræftplan for børn

Overlevende fra hjernekræft Grace Eline (til højre) og førstedame Melania Trump (til venstre) ved Unionens adresse.

Jonathan Ernst / REUTERS

Datadeling vil være en vigtig drivkraft i Trump s 500 millioner dollars kræftplan for børn

Af Jocelyn KaiserFeb. 27, 2019, 13:15

Præsident Donald Trump s forslag i sin unionsstat tidligere i denne måned om at bruge 500 millioner dollars over 10 år på forskning i pædiatrisk kræft begynder i 2020 med fokus på at dele patienter data, siger føderale embedsmænd. Denne plan får et blandet svar fra forskere og patientadvokater, der også bekymrer sig for, at initiativet kommer på bekostning af andre dele af National Cancer Institute (NCI's) budget.

Under sin tale beskrev Trump en "meget modig" gæst, der sad sammen med førstedame Melania Trump - 10-årig overlevende hjernekræft Grace Eline, der skaffede penge til kræftundersøgelse inden pædiatrisk inden hun selv udviklede sygdommen. ”Mange kræftformer i barndommen har ikke set nye terapier i årtier. Mit budget vil bede Kongressen om $ 500 millioner i de næste 10 år til at finansiere denne kritiske livreddende forskning, ”sagde Trump. En boost på 50 millioner dollars om året ville betyde en stigning på 11% i forhold til de 462 millioner dollar, som NCI og andre institutter for sundhedsinstitutioner (NIH) forventer at bruge i år på pædiatrisk kræft. (I modsætning hertil har Trump-administrationens embedsmænd advaret om, at de forventer at udsende en budgetanmodning til Kongressen i næste måned, der kræver en samlet nedskæring på 5% til ikke-forsvarsudgifter i regnskabsåret 2020, der begynder 1. oktober.)

Trump-meddelelsen kom som en overraskelse for personalet ved NCI og kræftpatienter. NCI-embedsmænd siger, at detaljerne stadig udarbejdes. Men under et konferenceopkald med forskere og fortalere den 14. februar sagde NCI-direktør Ned Sharpless i Bethesda, Maryland, der har gjort "big data" til en del af sin dagsorden, at datadeling vil være en vigtig indledende drivkraft for initiativet. En talsmand for NCI forklarer til ScienceInsider, at $ 50 millioner i 2020 "ville give en unik mulighed for at udnytte kraften i eksisterende data og udvikle ny viden, der vil danne opdagelse og udvikling af nye tilgange til behandling af kræft i børn."

Det er velkomstnyheder til University of California, Santa Cruz, genomikeforsker Olena Morozova Vaske, der sammen med David Haussler driver et pædiatrisk kræft genomprojekt. Hun og Haussler siger, at fordi pædiatriske kræftformer er meget sjældne, er det vigtigt at kombinere patientdata fra akademiske og industrielle kliniske forsøg såvel som internationale patienter. Det kræver implementering af nye standarder og opbygning af ny digital infrastruktur. Eksisterende databaser “skal alle tale med hinanden, så vi kan konsolidere data, ” siger Vaske. "Du er virkelig nødt til at sikre dig, at du fanger oplysninger fra hver eneste patient."

Men nogle pædiatriske onkologer er ikke så sikre på, at det er den bedste måde at bruge de første 50 millioner dollars på. ”Datadeling er meget vigtig, og samfundet gør det allerede argumenterende så godt som muligt, ” siger Crystal Mackall fra Stanford University i Palo Alto, Californien. Og bestræbelserne på at samle genetiske data om tumorer i børnene kan være mindre produktive end for voksne kræftformer, fordi pædiatriske kræftformer har relativt få mutationer, hvilket gør dem mindre sårbare over for genmålrettede eller immunterapi-lægemidler, siger Peter Adamson fra Children's Hospital i Philadelphia, Pennsylvania, formand for den NCI-finansierede gruppe for onkologi til børn. Han antyder, at ”svarene [på behandlinger] ikke nødvendigvis vil blive afsløret gennem helgenomsekventering” af børns tumorer.

Han og Mackall peger på andre behov, såsom at finde ud af, hvordan man kan målrette såkaldte fusionsproteiner, der er produceret, når to gener kombineres, hvilket ofte driver væksten af ​​pædiatriske tumorer. Fusionsproteiner er allerede et fokus på kræftsmygskuddet, der blev lanceret af den tidligere vicepræsident Joe Biden, men investeringen kunne være større, siger Adamson. ”Det er et sværere problem [end datadeling], men vil sandsynligvis give et højere afkast, ” siger han.

Advokatgrupper peger også på Childhood Cancer Survivorship, Treatment, Access and Research (STAR) Act of 2018, en lov Trump underskrev sidste sommer, der bemyndiger Kongressen til at lægge $ 30 millioner årligt i 5 år i pædiatrisk kræft inklusive biobanking og undersøgelser af overlevende. Mange af os ønsker at bygge videre på og udnytte det, der allerede findes, hvilket betyder, at den finansiering, som Trump kræver, skal komme ud over fuldt ud at finansiere STAR-loven, siger Danielle Leach, senior direktør for advokat og regeringsforhold for St. Baldrick s Foundation i Arlington, Virginia og medformand for Alliance for Childhood Cancer.

En anden bekymring er, om den forventede nedskæring på 5% for mange forskningsbureauer i Trump s 2020-anmodning om budgettet betyder, at stigningen i pædiatrisk kræftfinansiering kommer på bekostning af andre programmer. Intil vi ser, hvad [Trump] foreslår i finansieringen af ​​NIH og NCI i FY [regnskabsår] 2020, forbliver vi bevogtet og bekymret, siger Jon Retzlaff, politimesterchef for American Association for Cancer Research i Washington DC

Hvad angår initiativets detaljer, forventer NCI ikke, at det nedsættes et planlægningsudvalg med blåbånd, som det gjorde for måneskuddet. Men Vi ser frem til at samarbejde med kræftsamfundet, og vi vil fortsætte med at engagere dem i de kommende måneder, siger talsmanden.